Nýjar vonir hafa vaknað í kjölfar uppljóstrunar vísindamanna um að þeir hafi fundið nýja aðferð við að gera breytingar á erfðaefni. Þeir segja að mögulega verði hægt að lagfæra 89% þeirra 75 þúsund stökkbreytinga sem vitað er að leiða til ýmissa sjúkdóma.
Vísindamenn hafa fundið leið til að gera nákvæmari og öruggari breytingar á erfðaefni en áður hefur þekkst. Í um sjö ár hefur verið notast við svokallaða CRISPR/Cas9-tækni, sem hefur verið lýst sem skærum sem klippa á kjarnsýrukeðjuna til að gera tilætlaðar breytingar. Sú tækni hefur reynst nokkuð mistæk en nýju aðferðinni, prime editing, hefur verið lýst sem ritvinnsluforriti sem hægt sé að nota til að skipta um eða eyða heilum bútum af DNA eða leiðrétta stakar „stafsetningarvillur“ í þeim milljörðum bókstafa, eða kirna, sem mynda erfðamengi mannsins.
Aðferðin felur í sér að sameina tvö ensím, Cas9 og svokallaðan víxlrita, og „forrita“ RNA-sameind til að beina ensímunum á réttan stað. En í raun má segja að hún jafnist á við að ýta á Ctrl-F til að finna textann sem þú vilt breyta, ýta á Ctrl-C og svo Ctrl-V til að líma inn nýja textann, eins og blaðamaður BBC kemst svo skemmtilega að orði.
Einn vísindamannanna, dr. David Liu, segir aðferðina marka upphaf fremur en enda, þar sem langur vegur sé fyrir höndum. Tekist hefur að gera 175 breytingar á mannsfrumum á tilraunastofu, meðal annars breytingar sem fólu í sér viðgerð á genum sem valda sigðkornablóðleysi og Tay-Sachs-sjúkdómnum. Liu segir vonir standa til að prime editing muni gera mönnum kleift að lagfæra um 89% þeirra 75 þúsund stökkbreytinga sem vitað er að leiða til ýmissa sjúkdóma. Þá er horft til þess að hægt verði að gera breytingar á taugafrumum sem er ekki hægt með CRISPR-tækninni.
Bið í að aðferðinni verði beitt í lækningaskyni
„Þetta er augnablik til að standa upp og klappa,“ sagði Fyodor Urnov, erfðaverkfræðingur við University of California, í samtali við NPR. „Fyrir erfðaverkfræðinga er þetta dálítið eins og að nýr Avenger hafi gengið til liðs við okkur. Einhver sem býr yfir ofurkröftum sem þörf er á. Það er ekki nógu djúpt í árina tekið að segja að maður sé spenntur,“ bætti hann við.
Uppgötvuninni sem greint var frá í tímaritinu Nature á mánudag, var almennt fagnað af vísindasamfélaginu en menn voru þó á einu máli um að nokkur bið yrði á því að hægt væri að nota aðferðina í lækningaskyni. Þá mun hún ekki koma í staðinn fyrir CRISPR-tæknina, þar sem hún er áfram heppilegri til gera breytingar á stærri hlutum erfðaefnisins. Prime editing mun hins vegar bjóða upp á meiri nákvæmni.
„Ef þú hugsar um CRISPR eins og flug, flugvél, þá er þessi nýja aðferð eins og þyrla,“ útskýrir Urnov. „Hún flýgur líka og kemur þér frá stað A á stað B. En það eru ákveðnir hlutir, eins og að lenda á Salesforce-turninum hér í San Francisco, þar sem þyrla hentar betur en flugvél.“
Nánar má lesa um málið í nýjasta Mannlífi.